近日,研究人員發現,一種名為dexpramipexole的藥物對肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者有潛在的治療效果。

肌萎縮性脊髓側索硬化癥又名盧伽雷氏癥,是一種運動神經元病,也是四大常見的神經退行性疾病之一(其它三種為亨廷頓氏病、老年性癡呆癥、帕金森氏病),這是無法治愈而且致命的病。史蒂芬·霍金也是得這種病。ALS病(肌萎縮性側索硬化癥)是一種運動神經元疾病,常在病后3-5年內死亡。

盡管目前科學家們尚不清楚這種疾病的起因,但線粒體功能性障礙被認為對這種疾病的發展產生了作用。目前的治療方法只有適度療效,有助于延長患者的生命,但卻無助于緩解肌肉衰弱或功能喪失。

然而,在一個小型安慰劑對照試驗中,研究人員發現,初步跡象顯示一種功能尚不知的藥物dexpramipexole能有助于肌萎縮性脊髓側索硬化癥患者臨床癥狀的改善。為了證實這些結果,未來還需要對更大型的患者小組進行試驗。